近日，华东师范大学叶海峰团队在Nature Communications发表题为“AAV-delivered muscone-induced transgene system for treating chronic diseases in mice via inhalation”的研究论文。
图1 论文上线截图
该研究开发的麝香酮调控的基因表达精准控制装置，并装载到AAV载体中，实现无针无痛、患者依从性高的可控基因疗法，通过“闻香”这种便捷的手段调控AAV递送的治疗药物长期精准表达，并成功治疗非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD）和过敏性哮喘（allergic asthma）两种慢性疾病。
图2 AAVMUSE介导的“闻香”疗法用于慢性疾病的治疗
实验结果显示，在非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD）模型小鼠中，AAVMUSE经AAV2/9递送至肝组织后能够精准调控ΔhFGF21产生，并实现长达28周的治疗；在过敏性哮喘模型小鼠中，AAVMUSE经AAV2/6和AAV2/lung联合递送至肺组织后能够精准控制ΔmIL-4产生, 成功预防该疾病发展。仅注射一次AAVMUSE，而后通过每周定时定量吸入麝香酮即可原位精准、持续地诱导治疗蛋白表达，达到“闻香”治疗慢性疾病的目的。
图 3 麝香酮调控系统在慢性疾病治疗中的应用
在该研究中，雾化吸入使用的是由赛昂斯生产的小动物雾化给药装置（SA703），能将液体药物雾化成细微颗粒，经动物呼吸道被肺部吸收。
图4 论文部分内容截图
【参考文献】
https://doi.org/10.1038/s41467-024-45383-z
目前雾化吸入治疗已成为呼吸系统疾病治疗的种重要手段，随之而来的对吸入型药物研发也被推上了一个新的高度。通过高效高频微网雾化发生器，结合脉宽调制的控制速度技术，将液体雾化成为细小的颗粒，促使小动物吸入。该仪器能很好的完成小动物的造模(诱咳、引喘、染毒)、麻醉和动物精准给药。
● 采用高清触屏操作方式：7寸(分辨率：800×480)；
● 双通道设计：同时给药，可选择备用通道使用；
● ★药物范围：能在使用不同液体或更换雾化头后实时进行雾化量的标准校正；
● ★雾化粒子细度：1-5 μm (占90%)；
● ★能使用不同体积的箱体或对单独保定的动物进行鼻部吸入给药；
● 雾化头尺寸：φ36×25mm；
● 给药容积：16ml；
● 模式选择：雾化模式，诱咳模式，引喘模式；
● 测试时间：1-54000s，步长为1s；
● 雾化速度：1~15档速度范围：0.05-1.0ml/min；
● 回收功能：自带活性颗粒装置，减少二次污染，降低实验风险；
● 对实验员及环境保护：实验结束后仪器自动开启排气功能，将残留雾化药物净化后排除，排气时间范围：10~240s；
● 校准功能：实验前根据不同的液体，提前校准雾化的速度，确保实验过程中的精确性，减少误差；
● 动物箱：盛装箱尺寸大号10L(305×260×170mm)，中号：
8L(290×240×160mm) 标配，小号：5L(255×210×135mm)；
● 数据采集：实验数据可以通过微型打印机实时打印，也可通过USB 串口数据线将数据导入PC；
● ★实验指标：实时显示喷药时间，反应时间，给药量，首次咳嗽时间，咳嗽次数；
● 主机：长*宽*高：350*300*145mm, 重量：5.9kg；
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